Melanotan 1

Melanotan 1 הוא השם הלא-רשמי של אפמלנוטיד (Afamelanotide) — אנלוג של הורמון α-MSH, בעל סלקטיביות גבוהה יחסית לקולטן MC1R.

זהו המקרה היחיד בקטגוריה הזו שבו יש תרופה מאושרת: אפמלנוטיד אושר על ידי ה-FDA בשנת 2019 תחת השם המסחרי SCENESSE, להתוויה של מניעת פוטוטוקסיות במבוגרים עם פרוטופורפיריה אריתרופואטית (EPP) — מחלה גנטית נדירה שבה חשיפה לאור גורמת לכאב עז.

חשוב להבין את ההבדל בין התרופה למוצר המחקרי:

• התרופה המאושרת ניתנת כשתל תת-עורי מתכלה של 16 מ"ג, אחת לחודשיים, על ידי איש מקצוע מוסמך — ולא כאבקה להמסה ולהזרקה עצמית.
• ניסויי שלב 3 (Langendonk ואחרים, NEJM 2015) הראו הארכה משמעותית של משך החשיפה לשמש ללא כאב ושיפור באיכות החיים בקרב חולי EPP.
• כל שימוש אחר — כולל שיזוף — הוא מחוץ להתוויה ולא נבדק במסגרת רגולטורית.
• אפמלנוטיד נחקר גם בוויטיליגו ובפוטודרמטוזות אחרות; מחקרים אלה טרם הבשילו לאישור.

מחקרים:

• Afamelanotide for Erythropoietic Protoporphyria (Langendonk, NEJM 2015)
• Afamelanotide for prevention of phototoxicity in EPP (סקירה)
• Immunogenicity of afamelanotide in EPP patients